3月1日，信达生物制药集团与葆元医药共同宣布，他雷替尼（Taletrectinib，信达研发代码：IBI-344, 葆元研发代码：AB-106）已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）纳入突破性治疗药物品种名单，拟定适应症为既往未经ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗和既往接受ROS1 TKI治疗的ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者。

他雷替尼是一种新型的、同类最优的新一代ROS1抑制剂，旨在有效靶向治疗ROS1融合突变。据估计，ROS1基因融合突变是约1%至2%的非小细胞肺癌患者的致癌驱动因素。

国家药品监督管理局突破性治疗药物评审是为了加快开发针对严重疾病、且在初步临床试验中显示出疗效显著优于现有治疗手段的新药而设计的。突破性治疗药物评审不仅可以让候选药物获得快速审评，还可以让申办方及时获得药品评审中心的建议和沟通，加快药品的批准和上市进程，以解决患者的临床治疗需求。

本次他雷替尼被纳入突破性治疗药物品种，基于其作为新一代强效ROS1抑制剂治疗ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者的2期TRUST试验结果。根据2021年度中国临床肿瘤协会会议（CSCO）上展示的数据显示（截至日期：2021年6月16日，患者入组后至少接受过2次肿瘤评估），既往未经克唑替尼治疗患者组（N=21）的客观响应率（ORR）为90.5%（19/21），疾病控制率（DCR）为90.5%（19/21）。既往接受克唑替尼治疗患者组（N=16）的ORR为 43.8%（7/16），DCR为 75.0%（12/16）。此外，他雷替尼在对克唑替尼耐药的G2032R突变患者中显示了令人鼓舞的疗效，在脑转移患者中也具有颅内抗肿瘤活性，并且只有少量神经系统不良事件。他雷替尼耐受性良好，其治疗相关的不良事件主要包括胃肠道不良事件和可逆天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高。

信达生物高级副总裁周辉博士表示：“ROS1融合阳性患者现有的治疗手段非常有限。他雷替尼已显示出良好的疗效和安全性结果，有可能成为这些患者急切期盼的新型疗法。”

葆元医药联合创始人兼首席医疗官颜冰医学博士表示：“ROS1融合突变肺癌患者的医疗需求远未被满足。他雷替尼在ROS1融合突变患者中的2期试验结果令人鼓舞，为我们今后针对该适应症提交监管部门审批提供了坚实的基础。”（经济日报记者 佘惠敏）

关键词： 治疗药物 国家药品监督管理局