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8月21日，第二届赛诺菲罕见病高峰论坛于线上召开。论坛集聚国内外罕见病领域的专业人士、临床专家和患者组织代表就罕见病多元保障、诊疗前沿和合作生态等议题建言献策。

目前，世界范围内已知的罕见病已经超过7000种。其中，溶酶体贮积症（LSDs）中的戈谢病、庞贝病、法布雷病等目前在国内确诊人数甚至仅数百人，可谓典型的“超罕见病”。

提升药物可及性和可负担性是超罕见病保障所面临的最大挑战之一。近些年，多地因地制宜，探索针对“超罕见病”的保障体系。江苏省去年7月将包括戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等病种纳入了省医保报销范围，大大减轻了患者和家庭的用药负担。浙江、山东等地也在国家基本医保目录之外，探索实行针对罕见病患者的特殊用药保障制度。

自1999年在中国市场先行探索以来，赛诺菲已致力于中国罕见病领域生态建设长达23年，在推动本土临床研究以及筛查、诊断、治疗与保障等方面长期布局。

1999年，赛诺菲在中国启动了针对戈谢病患者的人道主义援助项目，为134名患者无偿提供药品。在神经科学领域，赛诺菲与国内专家共同完成了多个针对中国人群的IV期研究、单中心和多中心的真实世界研究。赛诺菲还与多方携手，连续三届支持LSDs高危筛查项目，在江苏、天津、广东落地中国溶酶体贮积症诊疗能力建设项目，建立国内首个多发性硬化诊疗能力建设培训项目，为多发性硬化患者提供全病程管理数字化工具。

赛诺菲特药全球事业部中国区总经理谢丽娟表示：“近年来，中国罕见病医疗保障事业取得了长足发展，我们仍需关注‘超罕见病’患者，帮助他们跨越‘诊断难’‘治疗难’‘保障难’的大山，获得可支付、可持续的治疗。”（经济日报记者 袁勇）

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