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10月7日，赛诺菲宣布，旗下新一代的酶替代治疗（ERT）药物耐而赞（注射用艾夫糖苷酶α）获得中国国家药品监督管理局批准，可用于庞贝病患者的长期治疗。这是继美而赞（注射用阿糖苷酶α）之后，赛诺菲旗下的第二款用于治疗庞贝病的酶替代治疗药物在中国获批。

庞贝病是一种常染色体隐性遗传病，也是患者人数极少的超罕见病。2018年5月，国家卫生健康委员会联合五部门发布的《第一批罕见病目录》将庞贝病列入其中。

赛诺菲特药全球事业部中国区总经理谢丽娟表示：“随着耐而赞在中国获批，中国庞贝病患者将获得一个全新的变革性疗法和新希望。耐而赞能更好地改善患者的呼吸和运动功能，有望成为庞贝病的新一代标准治疗，也拓展了赛诺菲在中国的罕见病产品组合。未来，赛诺菲将持续增强罕见病产品线，为中国患者引入创新高质的药品，也将携手多方全力探索以患者为中心，覆盖筛查、诊断、治疗、保障、健康管理、研发的可持续发展生态体系，助力罕见病患者直面健康挑战。”

目前，耐而赞已在全球多个国家和地区获批，并获得FDA授予的“突破性疗法”称号。（经济日报记者 袁勇）

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